Děti se spinální svalovou atrofií (SMA) jsou šikovné a chytré, svůj život však žijí s těžkým handicapem, nebo je dokonce velmi zkrácen. V posledních letech je dostupná léčba. Pro děti se SMA znamená šanci. Šanci o to vyšší, čím dříve je léčba zahájena. Šanci na zachování schopnosti dýchat, polykat, někdy i schopnosti samostatného pohybu. Šanci na významné prodloužení doby dožití. A při zahájení léčby v době před rozvojem příznaků (např. záchyt novorozeneckým screeningem) dokonce šanci na normální život bez projevů nemoci. Kazuistiky ilustrují typický klinický obraz nemoci i naprosto zásadní vliv včasnosti léčby na další osud dětí